Ve FN Brno probíhá hodnocení buněčné terapie vyvinuté infrastrukturou CZECRIN pro pacienty s nemocí motýlích křídel

Ve spolupráci Lékařské fakulty MU a Fakultní nemocnice Brno byla zahájena akademická klinická studie pro pacienty s vzácným vrozeným onemocněním epidermolysis bullosa (EB) známým také jako nemoc motýlích křídel. Cílem klinického hodnocení je ověřit bezpečnost léčivého přípravku a získat první informace o tom, nakolik podávaná buněčná terapie podporuje hojení chronických ran.

Léčivý přípravek buněčné terapie tvoří tzv. mezenchymální stromální buňky (MSC). Tyto buňky v lidském organismu napomáhají opravám poškozených tkání a usměrňují přehnané funkce imunitního systému. Podle dosavadního výzkumu mají MSC hojivý potenciál u akutních i chronických ran různého původu. Na vývoji přípravku pracovali několik let odborníci z pracoviště Advanced Cell Immunotherapy Unit (ACIU) při Farmakologickém ústavu Lékařské fakulty Masarykovy univerzity, kteří v „čistých prostorách“ (GMP) připravují léčivý přípravek MSC z tukové tkáně zdravých dobrovolníku.

Klinickou studii realizuje tým lékařů a sester z Kliniky popálenin a plastické chirurgie FN Brno a EB Centra při Dětském kožním oddělení Pediatrické kliniky FN Brno. V polovině října 2022 byl léčivý přípravek podán prvnímu pacientovi. Po nezbytném 24hodinovém pozorování byl muž v dobrém stavu propuštěn z nemocnice domů a pravidelně bude docházet na další kontroly a k opakovanému podání přípravku. Ve studii bude sledován po dobu jednoho roku. Do konce roku 2022 a na počátku roku 2023 bude přípravek podán dalším třem pacientům, poté proběhne první analýza bezpečnosti léčby a v případě příznivých výsledků budou do studie zařazeni další pacienti. Výše zmíněná klinická studie vznikla za podpory pacientské organizace DEBRA ČR, z.ú.

Epidermolysis bullosa

Epidermolysis bullosa je genetické onemocnění, jehož příčinou jsou změny (mutace) v genech pro specifické bílkoviny pojivové tkáně. Následkem mutací je narušena soudržnost jednotlivých vrstev kůže, sliznic a vnitřních orgánů. Kauzální léčba není dostupná, péče o pacienta je zaměřena hlavně na péči o velmi křehkou kůži, očistu ran, podporu jejich hojení a prevenci infekce.

Zdroj: tisková zpráva CZECRIN